TERAPIA GÉNICA: es un proceso que permite la modificación del genoma. Su finalidad es para la cura de enfermedades. Se realiza introduciendo genes sanos para intentar sustituir a los defectuosos. Este nuevo gen no es hereditario, es decir, no afecta a generaciones futuras, solamente al individuo al que se le introduce.
: La terapia génica tiene un gran riesgo para el individuo que se le practica. Por ejemplo, en las primeras pruebas para tratar la inmunodeficiencia combinada severa, los tratados sufrieron leucemia. Este problema se solucionó en posteriores curas y se descubrió que insertaban los genes muy cerca de los responsables de la creación de la leucemia.
-Inmunodeficiencia combinada severa: Conocida como el síndrome del” niño burbuja”. Se debe a la deficiencia de adenosin desaminasa, una enzima. Aumenta el ATP que impide el crecimiento normal de los linfocitos T y B. Los síntomas son graves infecciones y la no respuesta de los medicamentos, como la meningitis, neumonía, infección de hígado etc… Afecta en mayor parte al sexo femenino ya que esta anomalía se encuentra en el cromosoma X y el cariotipo de las hembras es XX
La terapia génica intervino en esta enfermedad usando vectores retrovirales. Se introdujo en los pacientes, con los que se comenzaron a hacer pruebas, genes corregidos.
Además de este procedimiento también está el trasplante de médula ósea
El nombre de "niños burbuja" se les da ya que al bajo nivel de glóbulos blancos que poseen son muy vulnerables a los gérmenes y deben de vivir en el interior de unos plásticos esterilizados.
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